罕见疾病药物临床研发技术指导原则 VIP免费

1罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）2目录一、背景................................................1二、罕见疾病药物研发的特殊考虑...........................21、获取罕见疾病临床数据...............................22、关注生物标志物的应用...............................33、积极应用定量药理学工具.............................44、鼓励建立患者登记系统...............................4三、临床研发计划........................................4四、临床试验设计........................................6（一）探索性研究阶段..................................61、研究人群的考虑..................................62、起始剂量的选择..................................73、推荐剂量的确定..................................84、特殊人群用药....................................85、初步有效性考察..................................9（二）关键研究阶段....................................91、试验设计选择....................................92、试验终点的选择.................................133、研究人群......................................144、关键临床试验样本量.............................14五、安全性评估要求......................................15六、沟通交流..........................................153七、小结..............................................16八、参考文献..........................................171一、背景1罕见疾病是指发病率极低的一组疾病的统称。发病率低是罕见疾2病的重要特征，由于中国人口基数庞大，罕见疾病患者的绝对数量并3不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要4的公共健康问题之一。5由于罕见疾病发病率极低，病情复杂，目前对其认识相对有限，6使得罕见疾病药物研发的所面临的困难远远超过常见多发疾病，导致7罕见疾病患者的治疗需求远未满足。8由于罕见疾病患者人数少，临床试验开展难度较大，因此罕见疾9病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切10结合其疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，11充分利用有限的患者数据，获得满足获益与风险的评估的科学证据，12支持监管决策。13本指导原则将结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发提出14建议，为罕见疾...