1罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）2目录一、背景................................................1二、罕见疾病药物研发的特殊考虑...........................21、获取罕见疾病临床数据...............................22、关注生物标志物的应用...............................33、积极应用定量药理学工具.............................44、鼓励建立患者登记系统...............................4三、临床研...
